【2024年12月19日発売】アセノベル徐放錠500mg（アセノイラミン酸）の特徴、作用機序

はじめに:アセノベルとは

アセノベル徐放錠500mg（一般名：アセノイラミン酸〈Aceneuramic Acid〉）は、縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（distal myopathy with rimmed vacuoles：DMRV）に対する国内初の治療薬で、筋力低下の進行抑制を目的として用いられます。 この疾患は、シアル酸合成に関わるGNE遺伝子の変異によって生じ、体幹から遠い部位の筋肉（手足）から萎縮・変性が始まる進行性の筋疾患です。 筋肉中のシアル酸濃度やシアリル化タンパク質の低下が報告されており、進行すると歩行や手指の機能が障害されます。日本国内の患者数は約400人と推定されており、指定難病に指定されています。

製品概要

• 販売名：アセノベル徐放錠500mg
• 一般名：アセノイラミン酸（Aceneuramic Acid）
• 製造販売元：ノーベルファーマ株式会社
• 薬効分類：その他の神経系及び感覚器官用医薬品（190）
• 承認日：2024年3月26日
• 薬価基準収載日：2024年11月20日
• 発売日：2024年12月19日
• 包装：168錠（ボトル、乾燥剤入り）

作用機序と特徴

アセノベルは、GNEミオパチーの原因となるアセノイラミン酸（Aceneuramic Acid）の体内欠乏を補うことで、筋肉の低シアリル化状態を改善します。 これにより、筋組織の萎縮や線維化を抑え、筋力低下の進行を抑制すると考えられています。 本剤は経口投与が可能な徐放錠製剤であり、これまで治療手段が限られていた患者にとって重要な選択肢となることが期待されています。

効能・効果・適応症

縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーにおける筋力低下の進行抑制

用法・用量と投与時の注意点

通常、成人にはアセノイラミン酸として1回2g（4錠）を1日3回、食後に経口投与します。 投与間隔は約8時間空けることが望ましく、規則的な服用が重要です。 本剤は徐放錠のため噛まずにそのまま服用してください。

相互作用・代謝経路

現在までに明確な薬物相互作用の報告はありません。 本剤は体内でN-アセチルマンノサミン（N-acetylmannosamine）およびピルビン酸（pyruvate）に代謝され、CYP（cytochrome P450）酵素への影響は少ないとされています。

食事の影響について

食後投与により吸収速度がやや低下する傾向はあるものの、総吸収量に大きな影響はありません。 そのため、食後投与が推奨されています。

主な副作用と安全性情報

臨床試験では、便秘、口角口唇炎、頭痛、発疹、四肢痛などが報告されています。 また、AST、ALT、γ-GTPの上昇や尿中ケトン体陽性などの検査値異常にも注意が必要です。 なお、本剤には遺伝毒性未評価の不純物が含まれている可能性があり、事前に十分な説明と患者の同意を得る必要があります。

処方時のチェックリスト（医師向け）

• GNE遺伝子変異が確認され、確定診断がなされているか
• 遺伝毒性未評価の不純物に関して患者に説明・同意が取れているか
• 1日3回、規則的な食後投与の継続が可能か確認
• 妊婦・授乳婦・小児への投与について適切に評価したか
• 肝機能・尿検査などの定期的なモニタリング体制が整っているか

服薬指導のポイント（薬剤師向け）

• 本剤は徐放錠のため、噛まずに服用するよう指導すること
• ボトルは湿気を避け、密閉状態で保管するよう伝える
• 食後投与が原則であることを忘れずに説明する
• 定期的な検査（肝機能・尿検査など）の重要性を強調する
• 服薬忘れを防ぐためのスケジュール管理の工夫（スマホアラーム等）を勧める

一言アドバイス：「飲むタイミング、ちゃんと守ってね！体の力を守るためのお薬やで♪」

まとめ